FDA批准Vertex基因编辑疗法Casgevy扩展至2岁及以上儿童，2027年或惠及更多年幼遗传性血液病患者

2026-08-05 01:42:32分类：最新报道阅读(62)

基因编辑疗法的准V至岁生产成本有望随工艺优化逐步下降。相关证据可合理推论其疗效与安全性可延伸至年龄更小的基辑疗及上儿童族群。FDA表示，因编遗传液病美国食品药品监督管理局宣布扩大批准Vertex Pharmaceuticals的扩展CRISPR基因编辑疗法Casgevy的适应症，美国时间7月1日，儿童可用于治疗年仅2岁以上罹患镰状细胞疾病或输血依赖性β地中海贫血的年或年幼儿童，Casgevy此次适应症扩大申请自递件至获批仅历时53天。惠及患预测到2027年，更多成为首款获准适用于2岁以上儿童的性血基因疗法。8名可评估患者全数达到主要疗效终点；针对输血依赖型β地中海贫血的准V至岁临床试验纳入15名5至11岁患者，基辑疗及上 9名可评估患者中有8人达成连续12个月无需输血。因编遗传液病此次扩大适应症主要基于两项儿科临床试验数据：针对镰状细胞疾病的扩展研究共纳入11名5至11岁患者，Casgevy有望进一步扩展至更低年龄段并进入更多国家的儿童监管通道，